유한양행 고셔병 신약, 美 이어 유럽 희귀의약품 지정

[아이뉴스24 정승필 기자] 유한양행은 고셔병 치료 신약 후보물질 'YH35995'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 23일 밝혔다.

YH35995는 유한양행이 2018년 GC녹십자와 공동연구를 통해 확보한 경구용 후보물질이다. 고셔병 환자 체내에 쌓이는 지방 성분인 글루코실세라마이드의 생성을 줄이는 방식으로 작용한다.

고셔병은 유전자 이상으로 몸속 노폐물 성분을 제대로 분해하지 못해 간·비장 등이 커지고 빈혈, 혈소판 감소, 뼈 이상 등이 나타나는 희귀 유전질환이다.

특히 신경계 증상을 동반하는 제3형 고셔병은 마땅한 치료제가 없어 새 치료제 개발 필요성이 큰 분야로 꼽힌다.

EMA 희귀의약품 지정 품목은 개발과 허가 과정에서 전문 자문과 수수료 감면 등의 지원을 받을 수 있다. 허가를 받으면 유럽에서 최대 10년간 독점 판매권도 부여된다.

YH35995는 앞서 지난 4월 미국식품의약국(FDA)에서도 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 전했다.

한편 유한양행은 알레르기 치료 후보물질 'YH35324)'의 글로벌 임상 2상을 한국·일본·중국과 불가리아·폴란드에서 진행 중이다.