유한양행, 고셔병 신약 후보 'YH35995' 美 FDA 희귀의약품 지정

[아이뉴스24 정승필 기자] 유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 미국식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.

FDA의 ODD 지정은 통상 환자 수가 20만명 미만인 질환을 대상으로 하며, 지정 품목에는 임상시험 세액공제, 심사 수수료 면제, 허가 후 최대 7년간 시장독점권 등의 인센티브가 부여된다.

고셔병은 글루코세레브로시다아제(acid β-glucosidase) 효소 결핍으로 인해 지방성 대사산물이 축적되는 리소좀 축적 질환(LSD)이다. 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신 증상을 유발한다. 임상적으로는 비신경형인 제1형과 신경 증상이 동반되는 제2·3형으로 구분된다.

이 중 제3형 고셔병은 전신 증상과 함께 안구운동 이상, 경련, 인지 저하 등 신경학적 증상이 나타날 수 있지만, 해당 증상 자체를 겨냥한 FDA 승인 치료제는 아직 없다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 줄이는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다.

유한양행은 이 후보물질이 혈액뇌장벽(BBB) 투과 특성을 바탕으로 뇌 내 GL1 축적을 억제할 수 있다는 점에 주목하고 있다. 공개된 전임상·초기 개발 자료에 따르면 YH35995는 높은 BBB 침투성과 뇌 내 GL1 억제 지속성을 바탕으로 제3형 고셔병의 신경학적 증상 개선 가능성을 겨냥하고 있다.

앞서 식품의약품안전처로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받았고, 현재는 건강인을 대상으로 안전성·내약성, 약동학·약력학을 평가하는 최초 인체 연구(FIH)를 진행 중이다.

시장 환경도 YH35995 개발의 의미를 키우는 요소다. 최근 사노피의 경구용 GCS 억제제 '벵글루스타트(venglustat)'는 제3형 고셔병의 신경학적 증상을 대상으로 한 임상 3상에서 주요 지표를 충족했고, 지난달 FDA로부터 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받았다. 아직 승인 단계는 아니지만, 제3형 고셔병 신경 증상 치료 영역이 글로벌 개발 경쟁 구간에 진입했다는 점에서 유한양행의 YH35995도 희귀의약품 지정을 계기로 개발 속도와 전략 구체화 여부가 더 주목될 전망이다.

김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 "이번 ODD 지정은 제3형 고셔병 환자를 위한 새로운 치료 옵션 개발 필요성과 YH35995의 잠재력을 확인한 결과"라며 "글로벌 규제기관과 협의를 바탕으로 임상 개발에 속도를 내고, 희귀질환 환자들에게 치료 대안을 제공할 수 있도록 하겠다"고 말했다.