美 FDA, 한미약품 희귀질환 신약 '혁신 치료제'로 지정

[아이뉴스24 정승필 기자] 한미약품은 미국식품의약국(FDA)이 최근 선천성 고인슐린증 치료제 '에페거글루카곤'을 혁신 치료제로 지정했다고 5일 밝혔다.

FDA의 혁신 치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에서 임상 초기 단계부터 기존 치료법보다 뚜렷한 유의미한 효과를 보인 약물의 개발과 허가 심사 절차를 가속하는 제도다. 지정 시 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 걸쳐 자문과 지원을 받는다.

또한 허가 신청에도 데이터 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사가 허용된다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환이다. 선천성 고인슐린증을 적응증으로 FDA 승인을 받은 치료제는 아직 없다.

한미약품 관계자는 "당사는 에페거글루카곤을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발 중"이라며 "글로벌 2상 결과는 올 하반기 발표될 예정"이라고 말했다.