[단독] 뉴로벤티, 세계최초 자폐증 치료제 美 FDA 희귀의약품 '승인'

[아이뉴스24 고종민 기자] 뇌발달 장애·난치성 뇌질환 통합 치료 플랫폼 기업 뉴로벤티가 세계최초로 자폐증 치료제 후보물질인 ‘NV01-A02’의 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 승인을 받았다.

뉴로벤티의 세계 최초 자폐징 치료제 후보물질 ‘NV01-A02’이 24일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 승인을 받았다. [사진=뉴로벤티]

25일 미국 FDA에 따르면 ‘NV01-A02’은 지난 24일(현지시간) 희귀의약품 승인을 받았으며 ASD(자폐스펙트럼장애)와 FXS(취약X증후군)의 치료를 목적으로 하고 있다.

FDA는 희귀·난치성 질환 치료제 개발을 지원·촉진하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 운영하고 있다. 신약이 희귀의약품으로 지정되면 개발 과정에서 ▲임상 승인·허가 기간 단축 ▲임상개발 보조금 ▲세금 감면(연구개발 세제 혜택 최대 50%) ▲우선심사제도 적용 등의 혜택을 받을 수 있다. 또한 2상 완료 후 조건부 허가를 받을 수 있다. 특히 미국은 시판허가일로부터 7년 동안 시장 독점권을 부여한다.

이번에 희귀의약품 승인을 따낸 뉴로벤티는 한국 자폐증기초연구분야 1세대에 속하는 신찬영 건국대 의학전문대학원 교수(대표이사)를 중심으로 설립됐으며 교원창업시스템과 중소벤처기업부의 스타트업지원 프로그램 팁스(TIPS: Tech Incubator Program for Startup)를 통해 성장했다.

신찬영 대표는 CNS질환(뇌신경질환) 중 유일하게 치료제가 없는 자폐스펙트럼장애, 난치성뇌질환 치료에 도전하고 동물연구모델을 정립했다. 현재는 발달장애인 자폐증과 우울증, 조현병, 파킨슨병 등 난치성뇌질환에 주효한 복합타겟 정밀조절기술을 확립해 신약개발 사업을 시작했으며 ‘NV01-A02’은 임상시험을 준비하고 있다.

뉴로벤티의 강점은 자폐스펙트럼장애 복합타겟 조절기전을 발견했으며, 이를 조절 가능한 후보물질을 보유한 것이다.

특히 뉴로벤티가 우리들제약, 팜캐드, 뉴아인, 에이바이오머티리얼즈 등과 양해각서(MOU)를 체결하고 자폐증 등 뇌발달 장애 치료 개발을 위한 활동폭을 넓히고 있는 만큼 뇌질환 치료 플랫폼 확산이 기대된다.

한편 팁스는 전문 민간기업과 정부가 유망 스타트업을 발굴해 투자, 육성하는 기술창업지원 프로그램이다.

시너지아이비투자는 바이오 스타트업을 지원하는 1호 팁스 운영사이며, 중소·중견기업을 대상으로 기술 투자를 중점적으로 수행하는 신기술금융사다. 시너지이노베이션(관계사), 시너지파트너스(모회사) 등과 바이오 투자 부문에서 시너지를 내고 있다. 시너지 그룹의 뉴로벤티 투자는 바이오 분야로서 가치와 사회적 가치를 높이 평가한 것으로 알려졌다.

/고종민 기자(kjm@inews24.com)