[아이뉴스24 고종민 기자] 메디포스트가 올해 골 관절염 줄기세포치료제 ‘카티스템’의 일본 임상 3상을 본격적으로 진행한다. 또한 카티스템의 차세대 골 관절염 치료제 개발도 박차를 가하고 있다.
4일 메디포스트 관계자는 “카티스템 일본 임상 3상 진행을 위한 사전 미팅을 할 예정”이라며 “구체적인 스케줄은 미팅 후 결정될 것”이라고 말했다.
그는 이어 “임상 목표 인원수는 90명”이라며 “앞서 국내 품목허가(2012년)와 처방 사례(국내 600개 이상 병원 처방·누적 2만2천바이알 판매 돌파, 2021년 9월말 기준)가 충분히 쌓인 만큼 일본 임상3상도 문제 없이 진행될 것”이라고 설명했다.
카티스템은 세계 최초 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제다. 메디포스트는 지난해 2월 일본 후생노동성으로부터 카티스템의 임상 3상 시험계획서(IND)를 승인받았고, 올해 임상 병원 선정과 투약을 진행할 예정이다.
이미 고령화 사회로 접어든 일본은 노화 등으로 인한 골 관절염 환자 급증으로 어려움을 겪고 있어 이에 대한 근본적인 치료 방법으로 꼽히는 줄기세포 치료제에 관한 기대감이 크다.
현재 무릎 골 관절염의 치료방법은 비약물적 치료, 약물치료, 수술적 치료 등 세가지를 꼽는다.
경증·중등증에 해당하는 K&L(Kellgren-Lawrence) 체계 2~3단계의 환자는 주로 진통제를 복용하거나 히알루론산(HA) 주사 등으로 치료하고 있으나, 대부분 6개월~1년 이내의 일시적인 통증 완화 효과만 나타내고 있다.
K&L 등급은 무릎 뼈 사이에 연골이 정상인 경우 0등급이며, 4단계는 인공관절 수술을 요한다. 현재 골 관절염의 근본적인 원인 치료가 되지 않아 미충족 의료 수요(적합한 치료법이 아직 개발되지 못한 영역)가 존재하는 상황이다.
많은 글로벌 제약사가 그동안 골 관절염 퇴행 변화의 진행을 억제하고 증상을 개선하는 근본적인 치료제 개발을 진행하고 있으나 현재까지 근본적인 원인 치료제는 없다.
줄기세포치료제를 포함한 재생의료가 새로운 치료 전략으로 부각되고 있으며 카티스템도 이 분야의 대표적인 치료제다.
아울러 메디포스트는 2세대 줄기세포치료제인 'SMUP-IA-01'도 개발하고 있다. 'SMUP-IA-01'은 카티스템과 동일하게 골 관절염 환자를 대상으로 개발된 동종 제대혈 유래 줄기세포치료제다. 카티스템은 수술을 요하는 비교적 중증의 환자에게 적용되고, 'SMUP-IA-01'은 수술을 요하지 않는 비교적 경증의 환자에게 주로 적용하는 주사형 제제로 개발 중이다.
'SMUP-IA-01'의 경우, 투약방법의 편의성와 우수한 유효성이 검증되고 있어 허리, 어깨, 턱, 팔목, 발목 등 다른 부위의 골관절염으로 적응증 확대가 가능할 것으로 예상된다. 특히 회사 내부에선 냉동보관 제형으로 해외 시장 진출·상업화에 유리할 것으로 전망한다.
'SMUP-IA-01'의 임상 단계는 지난 2020년말 국내 임상 1상을 마쳤다. 1상은 경증·중등증(K&L 2~3단계)의 환자 12명을 대상으로 6개월간의 안전성과 탐색적 유효성을 확인했다.
메디포스트는 2021년 10월 국내 임상 2상을 승인받았으며 경증·중등증(K&L 2~3등급)의 무릎 골관절염 환자 총 90명을 대상한다. 임상 계획은 무릎 관절강 내에 'SMUP-IA-01'을 1회 주사 투약한 후, 1년간의 관찰 기간을 통해 안전성과 탐색적 유효성을 평가한다. 또 임상 3상을 위한 최적의 용량도 확인할 예정이다.
임상 2상은 2021년 12월부터 임상기관인 서울대학교병원 본원에서 진행하고 있다.
/고종민 기자(kjm@inews24.com)