셀리버리, 프리드리히 운동실조증 관련 국책 과제 선정

[아이뉴스24 한상연 기자] 셀리버리는 프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료를 위한 단백질 대체치료법 확립 국책과제에 선정됐다고 28일 밝혔다.

이번 과제는 세포·조직투과성 프라탁신(CP-FXN) 개발 및 공정개발, 대량생산을 통한 비임상/임상 개발단계 진입이 목표다. 연구기간은 2년이며, 연구비는 총 9억4천만원이다.

셀리버리는 국책과제 전문가 평가에서 기술성 평가는 물론 사업성 평가, 정책부합성 평가에서 높은 평가를 받은 것으로 전해졌다.

FRDA는 FXN 유전자 돌연변이로 인해 FXN 단백질이 결핍되고 결국 운동성을 조절하는 뇌신경 세포와 심장근육 세포가 파괴돼 정상수명의 10~15% 수준의 생존기간을 갖는 선천성 유전질환이다.

셀리버리는 글로벌 제약사 다케다와 FRDA 치료신약을 공동개발 중이며 현재 계약의 마지막 단계인 마일스톤3를 진행 중에 있다.

셀리버리 관계자는 "FRDA의 근본적인 치료제가 없는 실정이지만 이번에 개발한 CP-FXN은 단백질을 직접 보충하는 방식으로 근본적인 치료를 가능하게 했다"며 "빠른 시일 내에 라이선싱 아웃을 통한 이익 창출을 기대할 수 있을 것"이라고 말했다.

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